Het is ook geen remedie volgens mij. Ik vraag mij bij zulke dingen dan af: voor wie doe je dit? Voor je kind? Voor jezelf om tijd te rekken? En dat laatste is invoelbaar maar het blijft, vooralsnog, uitstel van het onvermijdelijke…
3,5 miljoen slaat verder nergens op en je zou je moeten afvragen hoe ethisch het is om zulke dingen op de markt te brengen in zo’n stadium.
Ik weet niks van deze specifieke ziekte, maar in veel vergelijkbare gevallen hebben kinderen nog jaren voor zich en is zo’n eenmalige behandeling in een vroeg stadium het verschil tussen een kind dat nog kan eten, communiceren, bewegen etc en een kind dat niks kan. Dat je niet kunt genezen is een feit, maar een pauze/stop-knop op de achteruitgang is een mega groot verschil in kwaliteit van leven. Lijkt me de normaalste zaak dat je dan als ouder alles doet om je kind dat eerste scenario te geven.
Wat bedoel je precies met geen remedie? Want het idee met gentherapie is juist dat je daarmee echt de bron van de ziekte aanpakt, en dus echt voor genezing kan zorgen (in plaats van symptoombestrijding wat veel andere behandelingen toch zijn). Is dus ook over het algemeen een eenmalige behandeling.
(Disclaimer dat ik me even niet specifiek in deze therapie verdiept heb, maar in het algemeen)
Bij dit specifieke verhaal gaat het niet om genezing, maar om het remmen van progressie van de ziekte waardoor vaardigheden langer behouden blijven. Het verhaal staat verder op de website en daar word het ook gentherapie genoemd.
Ik heb dit specifieke verhaal gemist dus misschien zit ik helemaal verkeerd dan want weet ook niet over welke website dit gaat haha. Ik dacht alleen dat de behandeling waar het om ging Fayuvi was, en dat is wel bedoeld als eenmalig. Maar misschien hebben jullie het over iets anders.
Zoek stichting Muk even op, daar staat het allemaal 
@mikselke ik begrijp wel wat je bedoelt, heb ook wel mn bezwaren bij het crowndfunden van enorme bedragen voor medische behandelingen in het buitenland. Maar je zou als ouder maar in de situatie zitten en je kind langzaam kwijtraken, ik begrijp ook heel goed dat ouders alles willen doen.
Daar staat ook dat het een eenmalige behandeling is? En gentherapie vervangt het kapotte gen en is daarmee gericht op genezing? Ik snap het even niet.
FAYUVI is een eenmalige gentherapie via een infuus. De behandeling brengt een werkende kopie van een gen in het lichaam. Daardoor kunnen cellen het enzym gaan maken dat bij Sanfilippo type A ontbreekt.
Dat enzym helpt de schadelijke stoffen af te breken die zich anders ophopen. Zo richt de behandeling zich op de oorzaak van de ziekte.
Niet op genezing maar op remmen van extra neurologische schade maar geen garantie dat het stopt. Het zou moeten vertragen dus gericht op levensverlengend. Alleen er is zo weinig onderzoek en ze kunnen nog niet zeggen wat het uiteindelijk gaat doen.
Voor je kind doe je alles dat begrijp ik, het is vreselijk in wat voor situatie de ouders zitten. Het idee dat je 1 miljoen hebt verzameld en dat het toch 3,5 miljoen blijkt.
Ah ja sorry ik gebruik hier even de iets te biologische definitie van genezen, want de schade die er al is blijft natuurlijk ook sowieso, dus van helemaal genezen is geen sprake.
Vreselijke situatie voor dat gezin inderdaad, en dat die prijzen ook zo totaal ondoorzichtig zijn altijd…
Ik had idd over dit middel gelezen op de website van de FDA en heb dat geïnterpreteerd zoals @itakepictures het omschrijft.
Ik gun elke ouder van een kind met deze aandoening die behandeling natuurlijk. Blijf het wel bizar vinden dat het 3,5 miljoen moet kosten wat voor 99,99% van mensen niet haalbaar of realistisch is. Dat zoiets dan nu toch al op de markt wordt gebracht? Hoewel het uiteraard ook de VS is 
. Misschien doet de prijs wel recht aan wat het op dit moment kost: geen idee maar ergens geef je mensen hoop om die direct weer de kop in te drukken omdat het niet eens in de verre verte betaalbaar is. Iets voor een extreem rijke minderheid of mensen met een groot sociaal platform.
Omg ik zit ergens in het openbaar waar ik niet zomaar even kan verplaatsen want druk en iemand naast me zit heel goor smakkend en sabbelend een pak koekjes te eten?? Maar het klinkt alsof ze heel uitgebreid aan een lolly zit te likken ofzo. Ik heb deze geluiden nog nooit gehoord bij dit soort eten en ik krijg er full body chills van ik word helemaal gek
Wat een nachtmerrie 
.
Ze zijn toch ook apart van Europa? En ook wel een praktische kant want dan worden mensen ook weer attent gemaakt dat het qua paspoort enzo niet onder Europa valt
Nee ze zijn geen lid van de Europese Unie. Dat is iets anders dan het continent Europa.
Je bedoelt de Europese Unie.
Ik hoor mensen in Engeland wel heel vaak “mainland Europe” zeggen en zichzelf als England, UK en Great Britain en soms zelfs Commonwealth. Maar nooit “wij als Europa doen dit dat” o.i.d.
Ik moest vandaag iets onverwachts duur betalen en toen zei ik tegen een vriendin: pff, nog maar 90 euro tot weer salaris… even kijken hoe en wat. Zegt ze: ja ik heb ook nog ‘maar’ een paar honderd euro.
Ja lekker makkelijk, jij scheefhuurt samen met je partner, verdient meer dan mij en kan alle vaste laste delen. Ik heb geen medelijden.
Ik weet niet waar ik het aan heb verdiend maar sinds vandaag allemaal reclame/filmpjes op insta van joseph klibansky. Nu maar geblokt.
